2025全球眼科十大突破发布，一半来自中国研究团队

近日，国际眼科权威平台《Ophthalmology Breaking News(眼科突破新闻)》联合全球多所眼科研究机构发布“2025全球眼科十大突破进展”。本年度成果以再生医学突破为核心，在视网膜神经修复、青光眼长效治疗、年龄相关性黄斑变性(AMD)干预等关键领域实现突破，为全球数亿眼病患者带来新的治疗希望。

值得关注的是，十大突破进展中有一半来自中国。

一、视网膜神经再生实现突破

韩国科学技术院团队在《Nature Communications(自然·通讯)》发表的研究，首次在哺乳动物模型中实现视网膜神经元的长期功能性再生。研究发现，PROX1蛋白通过细胞间转移抑制Müller胶质细胞再生潜能，而团队开发的特异性中和抗体CLZ001可阻断该通路，在视网膜变性小鼠模型中实现超过六个月的视力改善。该疗法可通过玻璃体内注射或基因载体递送，有望为视网膜变性疾病患者提供首个神经修复疗法。

二、青光眼治疗进入长效时代

多伦多大学Molly Shoichet教授团队开发的结膜下缓释纳米制剂，彻底改变青光眼传统治疗模式。这项发表于《Advanced Materials(先进材料)》的研究显示，新型胶体药物聚集体与水凝胶组成的缓释系统，单次注射可持续释放噻吗洛尔达七周，药效较传统滴眼液提升200倍，且无药物泄漏风险。目前，团队正在优化制剂稳定性，目标推进“每月一次门诊注射”方案进入临床试验。

三、湿性AMD治疗瓶颈

陆军军医大学西南医院刘勇教授团队在《Stem Cell Reports(干细胞报告)》发表的首项临床研究显示，采用“CNV完全切除+干细胞移植”两阶段疗法，对10例晚期湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)患者实现显著疗效。12个月随访表明，病变完全切除后接受视网膜色素上皮(RPE)细胞移植的患者，视力均实现稳定提升，且无严重并发症。该研究首次证实手术彻底性对干细胞整合的关键作用，为抗VEGF治疗无应答的晚期患者提供新路径，研究团队计划开展多中心大样本临床试验验证长期获益。

四、人类视网膜干细胞首次鉴定

温州医科大学附属眼视光医院瞿佳/苏建忠团队在《Science Translational Medicine(科学转化医学期刊)》封面论文中，首次在人类胎儿睫状边缘区分离出神经视网膜干细胞。这些细胞可分化为光感受器、神经节细胞等关键类型，在小鼠模型中移植后存活24周，形成功能性突触并改善视力，且无致瘤性。这一发现终结了“高等哺乳动物是否存在内源性视网膜干细胞”的长期争论，为自体再生疗法提供细胞基础。

五、非侵入性疗法获进展

美国国立眼科研究所团队开发的PEDF衍生肽滴眼液，在《Communications Medicine(通讯医学)》发表的研究中展现了两种合成肽(17-mer与H105A)可穿透眼组织，在视网膜色素变性小鼠模型中保留75%光感受器，且在人源视网膜外植体中证实抗应激能力。该疗法无基因毒性，可延长遗传性视网膜疾病患者的基因治疗窗口期，目前已启动I期临床试验筹备工作。

六、猪源视网膜类器官问世

威斯康星大学麦迪逊分校与莫格里奇研究所合作，利用猪诱导多能干细胞生成光感受器富集的三维视网膜类器官。因猪与人类视网膜解剖生理高度相似，该模型可有效解决跨物种免疫排斥问题，为干细胞移植的功能测试提供理想平台。研究团队通过单细胞RNA测序验证细胞类型，下一步将开展同种异体移植实验，有望大幅缩短视网膜疗法的临床转化周期。

七、AI眼成像大模型落地

清华大学黄天荫团队与上海交大盛斌教授团队联合研发的多模态眼成像基础大模型EyeFM，依托超千万张多模态眼科影像训练，创新采用“视觉-语言联合预训练”架构，可精准融合彩色眼底照、光学相干断层扫描等多类影像信息，生成符合临床规范的诊断报告并响应医学问答。该论文已在《Nature Medicine(自然医学)》发表。

八、角膜营养不良基因疗法

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院周行涛教授团队开展的全球首例蛋白质递送载体(PDV)基因编辑疗法，为角膜营养不良患者带来新希望。该疗法针对TGFBI基因突变，采用“PTK手术清除+基因药物干预”的双重策略，通过角膜基质层单次注射非病毒载体基因药物，避免了传统病毒载体的基因组整合风险。目前患者招募持续进行中，有望解决角膜营养不良术后复发的临床难题。

九、功能型人工晶状体升级

何氏眼科与强生眼力健联合打造的屈光白内障创新方案，依托第七代“Catalys白力士”智能飞秒激光系统，实现功能型人工晶状体的精准植入。其中专为亚洲人设计的臻无级®系列人工晶状体，可一站式解决白内障、老花眼和散光问题，而纯折射型臻无级®晶状体则能提供连续远中近视力，同时降低术后光学干扰。

十、遗传性视网膜病基因编辑

美国宾夕法尼亚大学团队在《Molecular Therapy(分子疗法)》发表的研究中，开发出基于Cas9变体的靶向基因编辑系统，针对遗传性视网膜色素变性的RPGR基因突变实现精准干预。该系统通过玻璃体腔注射给药，利用新型引导RNA设计技术将脱靶风险降至检测下限以下，在非人灵长类模型中实现光感受器细胞的长期保护。目前该疗法已获得美国FDA的临床研究许可，即将开展I期临床试验，为遗传性视网膜疾病患者提供了安全高效的基因治疗新选择。

（责编：荆雪涛）