从“仿制大国”到“创新高地”，中国创新药的十年突围

(健康时报记者 张赫 侯佳欣 实习记者 梁思涵)中国自主研发创新药临床试验申请(IND)数量增长12倍、首个国产PD-1单抗、HPV疫苗、PARP抑制剂等标志性新药获批、CAR-T细胞治疗等前沿领域实现全球同步研发……从“仿制大国”到“创新高地”，中国用十年时间走出了一条突围之路。

“创新药不仅是医药领域的科研创新成果，更深刻影响国家发展全局，具备不容忽视的多重战略价值。”中国医学科学院肿瘤医院副院长、中国医学科学院GCP首席专家李宁向健康时报记者表示，这十年，中国医药行业从“刮骨疗毒”到“制度重构”，创新药发展迎来涅槃与重生。

十年间，中国创新药完成了从“数据掩饰”到“公开透明”的诚信重塑，实现了从“审批低效”到“国际同步”的效率跨越，更开启了从“仿制竞争”到“创新驱动”的赛道转换，为行业高质量发展奠定了核心基石。

在中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验中心的走廊墙上，贴满了已经在此完成临床试验并且上市的新药图标。牛宏超摄

中国创新药走上“牌桌”

创新药，顾名思义，是指基于全新作用机制、分子实体或治疗方法研发，具备明确临床价值且在全球范围内尚未上市的药品。

而在中国，尽管这一概念由来已久，但业内普遍将2015年药品审评审批制度改革视为创新药的起点。以此推算，2025年，恰好是中国创新药的第十年。

3600个日日夜夜过去，中国创新药成绩斐然。

“十四五”以来累计有113个创新药获批上市，是“十三五”期间的2.8倍，市场规模跨过了1000亿元大关；2023年批准上市1类创新药40个，2024年进一步攀升至48个，涵盖近20个治疗领域。

48个，这个数字意味着什么?

纵向来看，2024年，我国获批的1类创新药数量是2018年的5倍以上；横向来看，2024年，美国食品药品监督管理局批准的创新药数量为50种，仅比我国多两种。

创新药中，抗肿瘤药物是各国争夺的“高地”，我国也不例外。然而，在诸多医药人的努力下，我国在肿瘤领域已不仅仅是跟跑和并跑，在多个关键赛道上已经现出了领跑的势头。

最先崭露头角的，是传奇生物在2017年ASCO年会上“一战成名”，35例复发或难治性多发性骨髓瘤患者，100%的总缓解率，惊艳全场。

2023年，首个国产PD-1抗癌药叩开了FDA的大门。作为首款国产PD-1抗体药物——特瑞普利单抗，已先后在国内获批十项适应证。不仅如此，2024年9月，特瑞普利单抗两项适应症在欧盟获批，成为欧洲首个且唯一用于鼻咽癌(NPC)治疗的药物。

十年间，我国创新药在全球范围的话语权也有显著提升。

从西达基奥仑赛在全球市场的重磅亮相，到百济神州的me better药物泽布替尼成为首个国产10亿美元分子，再到康方生物的FIC药物AK 112头对头PK默沙东的K药，如今，中国创新药也凭实力坐上了“牌桌”。

有了创新药，老百姓能用上吗?用得起吗?

我们国家也给出了肯定的答案。根据国家药监局公布的数据，2024年新纳入医保目录的91个药品中，有33个实现了“当年获批、当年纳入”。

新药从获批上市到纳入医保目录获得报销的时间，已从原来的5年左右降至1年左右，约80%的创新药可以在上市两年内纳入医保支付范围。

以肺癌药物依沃西单抗为例，该药于2024年5月获得国家药品监督管理局批准，当年就被纳入医保，2025年1月1日开始，选择该药的患者可以享受医保报销。被纳入医保后，价格从每支2299元下降到736元，降幅达68%。

随着更多的创新药进入医保目录，推动了我国临床用药结构优化升级，群众用药保障水平得到大幅提升，获益显著。

根据国家癌症中心统计数据显示，目前我国肿瘤患者5年生存率已从10年前的33.3%提升至2023年年底的43.7%，相当于每年多挽救50万患者的生命。

政策破冰让创新药步入“黄金时代”

谈及我国创新药发展如此快速的原因时，多位专家给出了相同的回答：我国多项政策扶持让创新药跑出了“中国速度”。

2015年之前，整个医药行业可谓是乱象丛生。那个时期，药企大多集中在仿制药，真正能做原创研发的很少，市场高度同质化。

2015年7月22日，国家药监总局发出117号公告，要求1622个在审药品注册申请自查临床试验数据真实性。若自查中发现问题，可自行撤回，宽大处理；若隐瞒不报，一旦核查发现数据造假，则后果严重，三年禁入、公开曝光、追责到底。

同年8月，国务院发布被称为“44号文”的重磅改革意见，药品审评审批制度改革全面启动，明确提出五项核心目标——提高审评审批质量、解决注册申请积压、提高仿制药质量、鼓励研究和创制新药、提高审评审批质量和透明度。

后续许多文件出台也是基于这份公告之上。2016年2月，新意见专注解决注册申请积压问题，建立优先审评通道，提速创新审评审批。同年3月，核查常态化成为药品注册检查的必要环节。

接连不断的改革举措，很快就见到了成效。2018年度药品审评报告显示，2018年底排队等待审评审批的注册申请已由2015年9月高峰时的近22000件降至3440件。

在李宁看来，一系列政策组合拳，是对整个医药行业生态的“刮骨疗毒”式的重塑。“政策的制定与出台并非最难，真正的挑战在于如何不折不扣地落到实处，而我们真的做到了。”

政策所带来的改变，则随着时间的推移慢慢显现。博济医药就是其中一个正面案例，彼时“7.22”发生之际，博济医药刚刚上市三个月，在经历了漫长的探索转型之后，企业迎来新生。如今，博济医药90%项目都变成了1类新药。

医药改革不是“一锤子买卖”

新药临床试验申请由“审批制”转为“备案制”、中国药品临床试验管理规范与全球同步修订、接受境外临床试验数据、鼓励以临床价值为导向的新药研发……在李宁看来，这是我国创新药发展取得成功的重要因素之一。创新药之于一个国家，是不可或缺的，因为它代表着人类在疾病认知与治疗手段上实现的根本性突破。

“创新药不仅能够突破复杂疾病防治过程中的深层瓶颈，填补现有医疗手段存在的空白。”李宁说，更重要的是，创新药还能推动形成覆盖基础研究、临床应用等环节的完整创新生态体系，同时带动上下游产业链产值实现显著增长，创造可观的经济效益与大量就业岗位。

“可以说，在全球健康治理体系中，哪个国家能抢占先发优势、主导技术标准制定，哪个国家就能在国际市场中掌握发展主动权，影响市场走向。”李宁说，而我国的创新药，也并非十全十美，仍有很多可以进步的空间。

从原始创新上看，许多项目集中在已有成熟靶点上的Me-Too/Me-Better式跟进，真正的First-in-Class药物较为缺乏，同一作用机制下的类似药物竞相出现，产品同质化凸显。此外，高端人才匮乏，企业创新生态不稳健等问题也依然存在。

“尽管仍存在各种各样的挑战，但医药改革不是‘一锤子买卖’，行业发展亦是如此。”李宁称，创新药的突围之路，永远不会有终点，只要临床上有需求，那就永远需要有人为此而跋涉。在他看来，中国医药创新仍有巨大的潜力，推动中国创新药持续发展，需聚焦三大方向：

一是开放创新的深化。要继续加强与全球监管标准的接轨，同时以更开放的姿态整合全球资源。一方面要“引进来”，鼓励国内研究机构和企业积极参与国际药物早期研究等；另一方面要“走出去”，支持有条件的企业将自主研发新药推向全球市场，逐步提升中国创新药在国际市场的话语权与影响力。

二是监管科学的精进。监管工作需在鼓励创新与科学安全之间找到精准平衡。更关键的是要做到与时俱进：随着医药技术快速迭代，法规思路必须同步更新，避免用滞后的旧规则束缚新技术的创新活力，为行业发展提供既规范又灵活的制度保障。

三是前沿领域的加强。尤其要加强创新药研发源头供给，夯实基础研究和早期开发。持续加大对生命科学基础研究的投入力度，布局长周期的药物原创靶点研究计划，支持高校、科研院所围绕重大疾病机理开展攻关。此外，还应加强研究机构、海关、医疗支付体系等相关部门的协作。

十年光阴弹指而过，这条逆袭之路上走着的人越来越多，他们正在成为新的“火种”，为中国创新药的高质量发展不断注入动能。

 

（责编：荆雪涛）