“818号令”施行在即，细胞治疗、基因治疗迎法治化新阶段

(健康时报记者 刘静怡)5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(“818号令”)将正式施行。这是我国首部针对细胞治疗等前沿技术进行全链条监管的行政法规。

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》5月1日起正式施行。官网截图

“一方面，这一管理条例从法律法规层面认可了细胞治疗、基因检测这些技术及产业，也让这个行业走到‘阳光下’；另一方面，条例明确了技术产业化的路径，为整个行业的转化和产业化发展提供了重要指引。”4月29日，综合开发研究院(中国·深圳)公共经济研究所副所长何渊源在接受人民日报健康客户端记者采访时表示。

近年来，细胞治疗、基因治疗等新技术快速发展，但其探索性临床研究缺乏统一监管依据，部分应用甚至存在“灰色地带”。“818号令”构建了从备案研究、审批转化到应用的监管体系，明确了生物医学新技术的定义和适用范围，规定临床研究实行备案管理，临床研究证明安全有效后，须经国务院卫生健康部门审批方可转化应用。

此外，“818号令”还强化了全过程安全管理与伦理审查，明确禁止临床研究阶段向受试者收费，并将医疗机构及医务人员列为直接责任主体，清除过去行业中存在的“以研代商”、变相收费等乱象。

该法令确立了我国生物医学新技术的“双轨制”监管体系：“药品注册”路径，适用于可标准化、规模化生产的生物医学产品，由国家药监局负责审评审批；“医疗技术转化”路径适用于个性化强、高度依赖临床操作的技术，其临床研究阶段实行备案管理，转化应用阶段则实行审批管理。

两种路径，企业如何看待?国内某基因治疗公司企业负责人向记者表示，企业进行技术转化的决策，很大程度上取决于市场规模和盈利预期。如果市场足够大，企业会倾向于新药开发上市；如果市场相对较小，企业可能会希望在临床试验阶段更早地获得合理回报。

业内专家普遍认为，“818号令”的出台是一个非常好的开端，但仍需进一步完善具体实施细则。“如果只有国家宏观层面的政策，配套具体实施办法没有做好，企业也会比较迷茫，产业发展可能不如预期。”何渊源表示。

人民日报健康客户端记者注意到，目前，“818号令”的配套实施办法等已在密集出台。4月19日，国家卫健委科教司发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范(征求意见稿)》，覆盖了从申请受理、专家评估到审批决定、临床应用管理的全流程。

2026年1月，国家药监局药品审评中心发布了《‌细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(试行)‌》，旨在规范细胞治疗药品在研发和上市后，因技术迭代、工艺优化、产能扩增及原材料更新等引起的药学变更研究。

此外，记者注意到，自“818号令”发布，天津医科大学肿瘤医院、青岛大学附属医院、武汉大学中南医院等全国多家三甲医院已挂牌成立细胞治疗或细胞与基因治疗中心，临床布局提速。

何渊源表示，国家层面明确基本规则后，各地需结合自身医疗资源和产业基础，寻找差异化落地路径。“一个新技术从无到有，可能碰到很多预期之外的情况。这一新兴行业要想长远发展，就必须走稳、走慢、走实，通过建立健全相关政策体系，为行业长远发展打下坚实基础。”

（责编：荆雪涛）