构建从研究到临床转化的全链条监管新体系

(中国医学科学医学信息研究所曹艳林)全球生物医学领域正经历革命性变革，基因编辑、再生医学等新技术层出不穷，为癌症、罕见病等疑难重症的治疗带来曙光，也推动医学模式从疾病治疗向健康管理转型。10月10日，国务院发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，标志着我国从“试点探索”迈向“法治规范”，为新技术的安全应用划定“跑道”与“红线”。

中国医学科学医学信息研究所医疗卫生法制研究室主任、中国卫生法学会学术委员会副主任曹艳林

打通临床到转化关键通道，构建全链条监管体系

临床研究应从“无序探索”到“规范备案”。《条例》第二章构建了临床研究的规范框架，明确临床研究需满足三大前提：非临床研究证明安全有效、通过机构学术与伦理审查、在三级甲等医疗机构实施。备案制的实施改变了以往“一事一议”的审批模式，临床研究机构只需在通过审查后5个工作日内向国家卫健委备案，同时提交相关材料。值得注意的是，备案并非“形式审查”，国家卫健委将组织专业机构对已备案项目进行动态评估，发现重大风险可责令暂停或终止研究。

转化应用应打通“实验室到病床”的关键通道。针对长期存在的转化“堵点”，《条例》第三章明确了“研究—评估—审批—应用”的标准化流程，同时，对治疗严重危及生命且无有效手段的疾病的技术开辟绿色通道，设立“优先审查通道”。为保障转化后的质量安全，《条例》要求同步公布技术应用的医疗机构资质、人员标准及操作规范，例如基因治疗技术应用机构需具备细胞制备实验室和生物安全防护条件，从硬件设施到人员资质形成 “准入清单”。

压实机构与人员双重主体责任。《条例》强化了临床研究发起机构(如药企、科研院所)与实施机构(医疗机构)的责任绑定，要求双方签订书面协议明确权责，共同制定研究方案。项目负责人须具备执业医师资格与高级职称，且以研究机构为主要执业机构，避免“挂名负责”现象。在受试者权益保护方面，禁止向受试者收费、鼓励购买商业保险、建立损害赔偿机制等规定，较以往试点政策更为严格。

从风险防控到转化机制创新，突破传统监管模式

建立从“事后追责”到“全程监管”的动态风险防控体系。《条例》建立了“备案前审查—实施中评估—转化后再评估” 的全周期监管机制。备案阶段引入“非临床研究充分性评估”，要求根据技术风险等级提交动物实验数据，实施阶段通过信息化系统实时采集不良事件数据；转化应用后进行安全性再评估，对长期效应不明确的技术建立患者随访档案。这种“关口前移+持续追踪”的模式将监管重心从“结果管控”转向“全程治理”。

伦理审查创新，构建多元参与的共治体系。针对生物医学技术的伦理复杂性，《条例》强化了伦理委员会的独立性与专业性，要求成员中必须包含法学专家、伦理学专家。更重要的是，引入“社会监督公示制度”，国家卫健委定期公布已备案的研究相关信息，公众可通过官方平台查询信息，形成“***监管—机构自治—社会监督”的三角制衡模式。

转化机制创新，激活“产学研医”协同动能。《条例》首次明确“临床研究机构可自行发起研究”，打破了以往“药企主导、医院配合”的单一模式，鼓励医疗机构基于临床需求自主开展技术创新，如针对罕见病的定制化细胞治疗技术。在知识产权分配方面，允许发起机构与实施机构通过协议约定成果归属，解决了长期存在的“医院出数据、企业拿专利”的利益分配矛盾，有望重塑生物医学创新的生态格局。

实施路径需破解“制度落地”等关键挑战

厘清技术边界与操作标准。《条例》实施首当其冲的是明确“生物医学新技术”与药品、医疗器械的界定标准。目前干细胞制剂、基因治疗产品等既可能作为技术管理，也可能纳入药品审批，建议出台生物医学新技术与药品医疗器械界定指导原则，避免监管交叉或空白。此外，临床研究备案中的“非临床研究充分性”“风险等级划分”等模糊条款，建议制定分技术领域的指南。

加强机构能力建设与区域均衡布局。《条例》将临床研究机构限定为三级甲等医院，虽能保障研究质量，但可能导致优质资源集中化。数据显示，我国三级甲等医院仅占医院总数的4%左右，且主要集中在省会城市。建议建立“核心机构+协作网络”模式，允许符合条件的三级乙等医院在核心医院指导下参与多中心研究，同时加强对中西部地区医院的伦理委员会建设、学术审查能力培训。例如，通过“国家—省—市”三级培训体系，实现大部分三级医院伦理委员会成员的全覆盖轮训。

强化从“形式合规”到“实质保护”受试者权益保障。尽管《条例》强化了知情同意与损害赔偿，但实践中仍面临两大挑战：一是如何确保低文化水平受试者真正理解技术风险，建议推广“可视化知情同意书”，通过动画演示、案例说明等辅助工具提升理解度；二是商业保险覆盖不足，目前多数研究机构仅购买基础责任险，建议探索 “***引导+企业共担” 的专项保险基金，对高风险研究项目强制投。此外，建立“受试者权益保障委员会” 等第三方机构，对研究过程进行独立监督，改变“研究者既当运动员又当裁判”的现状。

构建跨部门协同监管与执法衔接机制。生物医学新技术监管涉及卫生健康、药监、科技、伦理等多领域，目前存在数据共享不畅、执法标准不一的问题。例如，临床研究中发现的器械安全问题，需同时通报卫健委与药监局，但现有系统尚未实现数据互通。建议依托全国一体化政务平台，建设“生物医学新技术监管大数据平台”，实现跨部门实时共享。在执法层面，建立“双随机一公开” 抽查机制，重点查处“备案材料造假”“超范围开展研究”等行为，对违规机构实施“黑名单”制度，5年内禁止参与新技术研究。

（责编：荆雪涛）